Qué dijo la ANMAT ante el pedido de Esteban Bullrich para aprobar una droga contra la ELA
Miércoles 15 de
Junio 2022
Anteayer, Canadá aprobó un nuevo tratamiento contra la esclerosis lateral amiotrófica (ELA), una enfermedad paralizante que hasta el momento no tiene cura y con ello generó la esperanza en miles de pacientes.
Uno de ellos fue el ex ministro de Educación y ex senador nacional Esteban Bullrich, que en diciembre pasado renunció a su banca en el Senado a raíz de su cuadro de ELA y escribió en Twitter la noticia. En un hilo en esa red social adelantó que le pedirá a la Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica (ANMAT) que apruebe el AMX 0035, la nueva droga para combatir la ELA aprobada por Canadá y que la FDA de Estados Unidos daría su visto bueno en septiembre próximo.
“Como enfermo de ELA, estaré mandando una carta pidiendo a la ANMAT que por favor revea sus procesos y tiempos de aprobación y que no solo apruebe medicaciones de los países denominados lista uno (Estados unidos, Unión Europea y Japón). Los enfermos de ELA no tenemos el tiempo para esperar tanta burocracia. Los laboratorios argentinos tienen todo listo para poder producir esta medicación acá y ayudarnos a tener más tiempo para nuestros seres queridos”, continuó el ex funcionario. Finalmente, concluyó: “Hagan que esta noticia la vivamos con la alegría que merecemos y no con la decepción de sentir que no va a llegar tan rápido a nuestro país”.
Luego la ANMAT publicó un comunicado en el que se manifestó específicamente respecto a esta medicación y al procedimiento para poder aprobarlo al aclarar que “actualmente ningún laboratorio ha presentado información para su evaluación ante la ANMAT”.
“Esta Administración Nacional comunica que hasta el momento ningún laboratorio ha presentado formalmente para su evaluación la documentación correspondiente al producto AMX-035. El producto mencionado fue autorizado recientemente por la Agencia Health Canada bajo condiciones especiales para el tratamiento de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Al igual que sucede en otras agencias del mundo, la presentación de información para este tipo de casos puede realizarse ante la ANMAT en el marco de la normativa establecida para registros especiales. Esto permite un proceso de evaluación y registro dinámico y abreviado. Actualmente se encuentran registrados en el país 34 medicamentos para diversas patologías bajo esta figura”, precisó el organismo de control sanitario.
La nueva droga aprobada
La droga AMX0035, conocida como el medicamento Albrioza, es una terapia combinada oral de dosis fija que puede reducir la muerte de células neuronales como terapia independiente o cuando se agrega a tratamientos existentes, según un importante estudio científico publicado tanto en el New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, como en el Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.
Según la investigación médica y de acuerdo a los resultados de un ensayo clínico de fase 2, con fase 3 en curso, la droga demostró un beneficio estadísticamente y clínicamente significativo” en los resultados funcionales de las personas con ELA en comparación con las personas que tomaron placebo, ya sea como terapia independiente o cuando se agrega a los tratamientos existentes.
“La combinación de fenilbutirato de sodio y taurursodiol puede reducir la muerte de las células neuronales, lo que se supone que ocurre al mitigar simultáneamente el estrés del retículo endoplásmico (RE) y la disfunción mitocondrial”, explican los científicos a cargo del estudio.
“En este ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, inscribimos a 137 participantes con ELA definitiva que habían tenido un inicio de síntomas en los 18 meses anteriores, para recibir fenilbutirato de sodio-taurursodiol (89 participantes) o placebo (48 participantes). Fueron asignados al azar en una proporción de 2:1 para indicarles la toma de 3 g de fenilbutirato de sodio y 1 g de taurursodiol, administrados una vez al día durante 3 semanas y luego dos veces al día) o placebo. El resultado primario fue la tasa de disminución en el puntaje total en la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R; rango, 0 a 48, con puntajes más altos que indican una mejor función) durante 24 semanas”, explicaron los doctores Sabrina Paganoni y Eric A. Macklin en la publicación científica.
Los expertos remarcaron en sus conclusiones que el fenilbutirato de sodio-taurursodiol resultó en una disminución funcional más lenta que el placebo, según lo medido por la puntuación ALSFRS-R. Pero advirtieron que se necesitan ensayos más largos y de mayor tamaño para evaluar la eficacia y la seguridad del fenilbutirato de sodio-taurursodiol en personas con ELA.
La aprobación de Canadá es la primera para la comercialización de Albrioza emitida a Amylyx en todo el mundo.
“Como enfermo de ELA, estaré mandando una carta pidiendo a la ANMAT que por favor revea sus procesos y tiempos de aprobación y que no solo apruebe medicaciones de los países denominados lista uno (Estados unidos, Unión Europea y Japón). Los enfermos de ELA no tenemos el tiempo para esperar tanta burocracia. Los laboratorios argentinos tienen todo listo para poder producir esta medicación acá y ayudarnos a tener más tiempo para nuestros seres queridos”, continuó el ex funcionario. Finalmente, concluyó: “Hagan que esta noticia la vivamos con la alegría que merecemos y no con la decepción de sentir que no va a llegar tan rápido a nuestro país”.
Luego la ANMAT publicó un comunicado en el que se manifestó específicamente respecto a esta medicación y al procedimiento para poder aprobarlo al aclarar que “actualmente ningún laboratorio ha presentado información para su evaluación ante la ANMAT”.
“Esta Administración Nacional comunica que hasta el momento ningún laboratorio ha presentado formalmente para su evaluación la documentación correspondiente al producto AMX-035. El producto mencionado fue autorizado recientemente por la Agencia Health Canada bajo condiciones especiales para el tratamiento de Esclerosis Lateral Amiotrófica (ELA). Al igual que sucede en otras agencias del mundo, la presentación de información para este tipo de casos puede realizarse ante la ANMAT en el marco de la normativa establecida para registros especiales. Esto permite un proceso de evaluación y registro dinámico y abreviado. Actualmente se encuentran registrados en el país 34 medicamentos para diversas patologías bajo esta figura”, precisó el organismo de control sanitario.
La nueva droga aprobada
La droga AMX0035, conocida como el medicamento Albrioza, es una terapia combinada oral de dosis fija que puede reducir la muerte de células neuronales como terapia independiente o cuando se agrega a tratamientos existentes, según un importante estudio científico publicado tanto en el New England Journal of Medicine, Muscle & Nerve, como en el Journal of Neurology, Neurosurgery and Psychiatry.
Según la investigación médica y de acuerdo a los resultados de un ensayo clínico de fase 2, con fase 3 en curso, la droga demostró un beneficio estadísticamente y clínicamente significativo” en los resultados funcionales de las personas con ELA en comparación con las personas que tomaron placebo, ya sea como terapia independiente o cuando se agrega a los tratamientos existentes.
“La combinación de fenilbutirato de sodio y taurursodiol puede reducir la muerte de las células neuronales, lo que se supone que ocurre al mitigar simultáneamente el estrés del retículo endoplásmico (RE) y la disfunción mitocondrial”, explican los científicos a cargo del estudio.
“En este ensayo multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, inscribimos a 137 participantes con ELA definitiva que habían tenido un inicio de síntomas en los 18 meses anteriores, para recibir fenilbutirato de sodio-taurursodiol (89 participantes) o placebo (48 participantes). Fueron asignados al azar en una proporción de 2:1 para indicarles la toma de 3 g de fenilbutirato de sodio y 1 g de taurursodiol, administrados una vez al día durante 3 semanas y luego dos veces al día) o placebo. El resultado primario fue la tasa de disminución en el puntaje total en la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica revisada (ALSFRS-R; rango, 0 a 48, con puntajes más altos que indican una mejor función) durante 24 semanas”, explicaron los doctores Sabrina Paganoni y Eric A. Macklin en la publicación científica.
Los expertos remarcaron en sus conclusiones que el fenilbutirato de sodio-taurursodiol resultó en una disminución funcional más lenta que el placebo, según lo medido por la puntuación ALSFRS-R. Pero advirtieron que se necesitan ensayos más largos y de mayor tamaño para evaluar la eficacia y la seguridad del fenilbutirato de sodio-taurursodiol en personas con ELA.
La aprobación de Canadá es la primera para la comercialización de Albrioza emitida a Amylyx en todo el mundo.
Con información de
Infobae
